中國製スパコン、新薬のイノベーション開発をけん引

醫(yī)薬品産業(yè)は第14次五カ年計畫の中で何度も取り上げられる産業(yè)だ。オリジナルでリーディングテクノロジーの研究開発としても、産業(yè)システム構(gòu)築の新たな柱としても、醫(yī)薬品産業(yè)は常に厚い期待を寄せられている。「科技日報」が伝えた。

この産業(yè)の「危険性」は誰もがよく知っている。巨額の投資や高いリスクといった単純な言葉では、オリジナル新薬をめぐる「九死に一生」の過酷さを言い表すことはできない。

中國科學(xué)院計算技術(shù)研究所哲源図霊ダーウィン実験室の趙宇副室長はデータを用いて、「世界のデータ統(tǒng)計を見ると、新薬開発の成功率は従來の10％から現(xiàn)在の2-3％に下がった。この確率は『九死に一生』よりも低く、50件の開発のうち成功にこぎ著けるのは1件だけということになる」と述べた。

こうした狀況の中、醫(yī)薬品業(yè)界はリスクの低いイノベーションの後追いにより傾くようになった。たとえば、PD1（免疫チェックポイント阻害薬）関連の研究プロジェクトは、2018年のノーベル賞受賞後にさらに頻繁に開発されるようになった。CAR-T療法は米國のカーター元大統(tǒng)領(lǐng)の黒色腫の治療に成功したことで評判になり、製薬會社が次々とこの分野に乗り出すようになった。

研究開発資源がイノベーションの後追いに一気に押し寄せることで、中國の醫(yī)薬品分野では「供給側(cè)」の問題が突出することになった。ハイレベルの良薬や新薬は著しく不足し、低レベルの模倣薬が過剰に出回っている。

醫(yī)薬品産業(yè)を駆動して真のイノベーションの道を主體的に歩むようにさせるには、科學(xué)研究機関、製薬會社が新薬開発プロセスにおける「弱點」を解決して、イノベーションの主體がオリジナルイノベーションのもつ「うまみ」を十分に味わえるようにしなければならない。

効果的な臨床試験に失敗することが新薬開発の失敗の主な原因であり、業(yè)界ではその負のイメージから「死の谷」と呼ばれている。「死の谷」に足を踏み入れて直面する最大の困難は、理論的には明らかに効果的にターゲットをつかまえているのに、なぜか人體內(nèi)では効果がみられないということだ。

現(xiàn)在行なわれている臨床試験段階のプラン設(shè)計、対象者の選択には、無計畫性という問題がある。中國科學(xué)院計算技術(shù)研究所西部高等技術(shù)研究院の張春明副院長は、「実際、既存の発表された大量の論文の中にこうした問題への答えが含まれているが、分量がものすごく多く、人の力ですべて分析するのは難しい」と述べた。

逆に言えば、すべての文獻を読んで理解すれば、答えは見つかるということだ。しかし人の力だけではなかなか成し遂げられない。

趙氏は、「去年1年間だけでも、検索でヒットする新型コロナウイルス関連の論文は0本から11萬本に増えた。これだけのボリュームの內(nèi)容を把握しようとしても、人の力では到底やり通せない」と述べた。

しかし、スーパーコンピューターの人工知能（AI）を利用すれば可能になる。張氏は、「中國科學(xué)院高性能コンピューター研究センターにある中國製スパコンを利用して、研究開発チームは世界で発表された生命科學(xué)のすべての論文からデータを抽出し、これを知識に変えた。全データとAIのアルゴリムの生成モデルに基づいて、醫(yī)薬品のデジタル研究開発プラットフォームを構(gòu)築した」と説明した。

このプラットフォームはどのような働きをするのだろうか。たとえば、患者の遺伝子発現(xiàn)データなどを分析して、患者一人一人の遺伝子を醫(yī)薬品デジタルプラットフォームで細胞內(nèi)のエピソードと関連づけ、シグナルの伝達経路の活性化をシミュレーションし、その患者の體內(nèi)のシグナル伝達が理論通りに活性化されるかどうかを前もって判斷でき、さらには臨床試験薬の特定の患者の體內(nèi)における作用や効果を前もって予測することができる。

AIの判斷を通じて、醫(yī)薬品が効果を上げる特定の層を見いだすことができる。趙氏は、「がん治療に使われる血管新生阻害薬の場合、現(xiàn)在の一般的な有効性は20％だが、どれが有効でどれが無効か、そのメカニズムや仕組みはまだよくわかっていない。私たちのメカニズムについての研究では、判斷モデルを構(gòu)築し、事前に判斷を予測した対象者に対しては、90％近い有効性が得られた」と述べた。

新型コロナウイルス感染癥の流行中に、中國製スパコンから誕生した薬品研究開発のAIが2種類の薬品に新型コロナ治療に対する有効性があることを発見し、その後の臨床研究で有効性が確かめられた。

第3相臨床検査の中で新薬を投與する対象者を細分化できれば、有効性検証の「死の谷」に踏み込まなくて済むようになる。スパコンによって支えられたAIは現(xiàn)在、400種類以上の機能モデルを提供でき、新薬の研究開発プロセスにおけるターゲットの事前判斷、有効成分のスクリーニングの事前判斷、臨床試験の効果の事前判斷など多方面の問題を解決できる。少なくとも醫(yī)薬品の開発時間を半減させ、投資を半減させ、成功率を2倍に高め、臨床段階以降の有効性を2倍に引き上げることができる。

張氏は、「中國醫(yī)薬品業(yè)界は破壊的で変革的なイノベーションによって産業(yè)さらには業(yè)界全體の『路線変更と追い越し』を?qū)g現(xiàn)する必要があり、AIをよりどころにして『コンピューター醫(yī)學(xué)』體制を構(gòu)築すれば重責を擔うことができるようになる見込みだ」との見方を示した。

中國製スパコンをバックにした新薬デジタル研究開発プラットフォームは、中國科學(xué)院計算技術(shù)研究所の20年にわたる研究によって構(gòu)築されたもので、この間に國の863計畫のゲノミクスデータ処理技術(shù)、973計畫のゲノムデータ計算モジュールの構(gòu)築、科學(xué)技術(shù)部（省）の特定醫(yī)學(xué)データ融合モジュール重點研究開発といった國家プロジェクトにおける支援を獲得してきた。（編集KS）

「人民網(wǎng)日本語版」2021年4月16日